8月31日，CRISPR Therapeutics（CRSP）在2026年欧洲心脏病学会（ESC 2026）大会公布、并同步发表于《新英格兰医学杂志》（NEJM）的体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法CTX310的I期耐久性数据，引发业界关注。

CTX310是一款直接在体内进行基因编辑的心血管候选药物，靶向血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）——该靶点通过调节脂蛋白脂肪酶活性，同时影响甘油三酯（TG）与低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）代谢，是一条与传统PCSK9不同的降脂通路。

从机制上看，CTX310采用单次静脉输注、在体内完成CRISPR/Cas9编辑的策略：系统给药后，编辑工具在肝脏等靶组织中对ANGPTL3基因进行一次性修改，从而持久地下调该蛋白表达。与需要反复给药的单抗（如evinacumab）相比，“一次编辑、长期获益”是体内基因编辑最核心的卖点，也是其区别于现有慢病管理模式的根本所在。

本次1a期临床为开放标签、剂量递增研究，单次静脉给药剂量范围0.1～0.8 mg/kg，覆盖四类血脂异常人群：纯合（HoFH）与杂合（HeFH）家族性高胆固醇血症、重度高甘油三酯血症（sHTG）及混合型血脂异常。结果显示出清晰的剂量依赖性：最高剂量下循环ANGPTL3平均降低79%，TG平均降低48%，LDL-C平均降低53%；在0.8 mg/kg队列中，ANGPTL3最高降幅达89%，且输注后随访至1年时ANGPTL3仍维持约79%的平均降幅，即“一次给药、降脂效果跨年持续”。

安全性方面，CTX310整体耐受良好：无治疗相关严重不良事件，无3级及以上肝转氨酶升高，亦未观察到新的治疗相关不良事件。作为体内基因编辑产品，肝脏安全性（脱靶与转氨酶升高）本是监管与临床最关注的红线，本组数据为此后的更大样本研究奠定了初步信心。

CTX310的意义在于把“体内CRISPR编辑从概念走向量产化临床验证”。

横向对比，VERVE Therapeutics走的是碱基编辑（PCSK9单项永久沉默）路线，Intellia的NTLA-2001则是体内CRISPR编辑治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变，而CTX310把同一技术平台推进到常见心血管代谢病这一超大市场。ANGPTL3作为相对“年轻”的靶点，患者基数远大于罕见病，若后续II/III期能复现耐久性且安全性稳健，将真正挑战“每天吃他汀/打针”的旧范式。